發佈日期：2023-03-08  

tofersen三期臨床結果如何？是否樂觀？可以有什麼期待嗎？

美國食藥署（FDA）將於3月22日舉行顧問委員會會議，審查Biogen公司提出的tofersen新藥加速核准申請（NDA）。

本會收到此消息後，立即聯絡ALS國際權威專家台北榮總神經內科主任李宜中醫師，就tofersen相關資訊整理和確認，現分享給大家（再次感謝李醫師快速回覆）。

臨床試驗表明tofersen可以減緩因SOD1基因突變所導致的ALS的疾病進展。如果獲得FDA核准，tofersen將成為第一種針對ALS特定遺傳病因的治療方法。

藥物名稱：tofersen（前稱BIIB067）

治療對象：ALS患者，該藥物主要針對SOD1基因突變引起的ALS。

藥物類型：tofersen屬於小分子核酸藥物，是一種反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）藥物，可以選擇性精準地抑制SOD1基因的表達。

臨床試驗：目前已分別進行了II期與III期臨床試驗。在這些試驗中，tofersen被證明可以減緩SOD1 ALS的進展，而延長ALS患者的生命和提高生活品質。

使用方式：tofersen需通過脊髓腔內(intrathecal)注射給予，一開始兩週一次共三次，之後每個月一次，需要由醫療專業人員進行注射。

副作用：到目前為止，tofersen的主要副作用是與注射相關的頭痛和發炎等輕微不適。

現狀：tofersen目前正在等待FDA的批准，如果獲得批准，將成為第一種針對ALS特定遺傳病因的治療方法。

相關資訊：

芝加哥Les Turner ALS基金會對於此次申請的陳情：

https://lesturnerals.org/comments-to-the-fda-advisory-committee-in-support-of-tofersen-approval/

美國ALS協會 對於tofersen簡介：

https://www.als.org/research/emerging-drugs/tofersen

李宜中醫師與季康陽醫師去年的論文中也有提到這款藥物實驗

臺灣肌萎縮性脊髓側索硬化症新興治療展望（台灣醫學 ； 26卷4期 (2022 / 07 / 25) ，P428 - 434）